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- Branaplam (development codes LMI070 and NVS-SM1) is a pyridazine derivative that is being studied as an experimental drug. It was originally developed by Novartis to treat spinal muscular atrophy (SMA); since 2020 it is being developed to treat Huntington's disease (HD). As a treatment for SMA, branaplam increases the amount of functional survival of motor neuron protein produced by the SMN2 gene through modifying its splicing pattern. It was studied since 2014 in a clinical trial in children with SMA type 1 until the programme was discontinued in 2021. In October 2020, Novartis announced that branaplam lowers the level of huntingtin protein, which is one of the major therapeutic approaches in Huntington's disease. In 2021, U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted an orphan drug status to branaplam for treatment of Huntington’s disease, and Novartis announced that they will set up clinical trials in 2021. In December 2021, branaplam received a Fast Track designation from the FDA towards a phase IIb study in adult patients with early-stage HD manifestation. (en)
- ブラナプラム (開発コード: LMI070およびNVS-SM1) は脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療のためにノバルティスによって開発されている実験薬である。ピリダジン誘導体で、SMN2遺伝子のスプライシングパターンを修飾することにより、機能性SMNタンパク質の生産量を増やす働きがある。 2019年7月には、ブラナプラムはSMA1の子供に対して第2相臨床試験が開始された。 2020年10月、ノバルティスはSMA患者に対しての試験で、の量を減らす働きがあったと発表した。ハンチントンタンパク質の量を減らすことは、他の会社が研究したハンチントン病の治療法の主要な手法の1つである。アメリカ食品医薬品局 (FDA) はブラナプラムに対してハンチントン病の治療についてのオーファンドラッグに指定し、ノバルティスはハンチントン病患者への第2b相試験を2021年に開始すると発表した。 (ja)
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- ブラナプラム (開発コード: LMI070およびNVS-SM1) は脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療のためにノバルティスによって開発されている実験薬である。ピリダジン誘導体で、SMN2遺伝子のスプライシングパターンを修飾することにより、機能性SMNタンパク質の生産量を増やす働きがある。 2019年7月には、ブラナプラムはSMA1の子供に対して第2相臨床試験が開始された。 2020年10月、ノバルティスはSMA患者に対しての試験で、の量を減らす働きがあったと発表した。ハンチントンタンパク質の量を減らすことは、他の会社が研究したハンチントン病の治療法の主要な手法の1つである。アメリカ食品医薬品局 (FDA) はブラナプラムに対してハンチントン病の治療についてのオーファンドラッグに指定し、ノバルティスはハンチントン病患者への第2b相試験を2021年に開始すると発表した。 (ja)
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- Branaplam (en)
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