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- Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Behandlung von schwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit). Betroffene haben einen erblich bedingten Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII, wodurch es bei ihnen leicht zu inneren und äußeren Blutungen kommt. Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentechnisch modifiziertes Virus, das nicht vermehrungsfähig ist und eine DNA enthält, die eine körpereigene Herstellung des Faktor-VIII-Proteins bewirkt. Das Arzneimittel wurde 2022 unter dem Namen Roctavian in der Europäischen Union zugelassen. Die Anwendung erfolgt als einmalige Infusion in eine Vene (intravenös). (de)
- Valoctocogene roxaparvovec, sold under the brand name Roctavian, is a gene therapy for the treatment of hemophilia A. It was developed by BioMarin Pharmaceutical. Valoctocogene roxaparvovec was approved for medical use in the European Union in August 2022. (en)
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- Valoctocogene roxaparvovec, sold under the brand name Roctavian, is a gene therapy for the treatment of hemophilia A. It was developed by BioMarin Pharmaceutical. Valoctocogene roxaparvovec was approved for medical use in the European Union in August 2022. (en)
- Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Behandlung von schwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit). Betroffene haben einen erblich bedingten Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII, wodurch es bei ihnen leicht zu inneren und äußeren Blutungen kommt. Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentechnisch modifiziertes Virus, das nicht vermehrungsfähig ist und eine DNA enthält, die eine körpereigene Herstellung des Faktor-VIII-Proteins bewirkt. Das Arzneimittel wurde 2022 unter dem Namen Roctavian in der Europäischen Union zugelassen. (de)
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- Valoctocogen roxaparvovec (de)
- Valoctocogene roxaparvovec (en)
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